Non-communicable diseases remain the leading cause of mortality, morbidity, and healthcare cost burden worldwide. Decision-making in chronic diseases encompasses a wide range of prevention and treatment issues that health professionals at all levels face on an ongoing basis. Changes in individuals over time are of paramount importance in chronic diseases, as they affect their lives over a long period of time. During this time, some therapeutic decisions need to be reassessed as the individual's situation changes. An additional consideration that makes the management of chronic diseases such a challenging area today is the uncertainty associated with how the disease will evolve and how the medical decision will affect the individual, not only in the short term but also in the long term. The volume of healthcare data made available through digitization is now a reality. One of the most significant changes is the level of detail that can be provided about an individual patient. This is true both in terms of the heterogeneity of the information, as different data sources are integrated, and in terms of the temporal depth with which the data are collected. However, this period is also one of great paradox: on one hand, the amount of data about each individual is increasing, but on the other, the use of this data for research purposes is still minimal. Longitudinal information in decision-making is often only taken into account from a qualitative point of view, with assessments sometimes being very subjective. From a methodological point of view, this is probably due to the various challenges in addressing real-world problems related to decision-making employing a life-course perspective. The main focus of the Thesis is precisely the difficulty of embedding observational data in an analytical framework to address specific questions related to the dynamic nature of decision-making in chronic illness. The recognition that personalized medicine in chronic diseases goes through the creation of new decision support systems that can help healthcare decision-makers synthesize and process the available information has been the driving concept behind all the contributions presented. Therefore, the Thesis is devoted to the development of a statistical framework that moves in three directions: i) exploiting past information on biomarkers and treatment to dynamically update the risk of adverse events over time; ii) enabling the estimation of treatment effects in non-experimental settings, taking into account the challenges posed by the time dimension and iii) performing scenario analyses to assess the lifetime consequences of an intervention. To this end, methods from the literature on causal inference, survival analysis, analysis of repeated measures data, functional data analysis, pharmacoepidemiology, and health economics are combined to produce novel statistical approaches to address specific clinical problems. All contributions are motivated by research questions derived from real-world case studies. In addition, they are closely linked to various types of observational longitudinal data sources used, including disease registries, administrative health databases, electronic health records, and population-based studies.

Il processo decisionale nelle malattie croniche comprende un'ampia gamma di questioni relative alla prevenzione e al trattamento che i decisori in quest'ambito, a tutti i livelli, devono affrontare costantemente. Nel frattempo, le malattie non trasmissibili rimangono la principale causa di mortalità, morbilità e onere economico a livello mondiale. La dimensione temporale è di fondamentale importanza nelle malattie croniche, in quanto queste influenzano le vite degli individui affetti per un lungo periodo di tempo. Durante questo periodo, alcune decisioni terapeutiche devono essere rivalutate in base al cambiamento della situazione individuale. Un'ulteriore considerazione che rende la gestione delle malattie croniche un'area così impegnativa è l'incertezza associata all'evoluzione della malattia e all'impatto delle decisioni mediche sull'individuo, non solo a breve ma anche a lungo termine. Il volume di dati sanitari resi disponibili dalla digitalizzazione è ormai una realtà. Uno dei cambiamenti più significativi è la granularità dei dati, ovvero il livello di dettaglio fornito sul singolo paziente. Ciò è vero sia in termini di eterogeneità delle informazioni, con l'integrazione di diverse fonti di dati, sia in termini di profondità temporale con cui i dati vengono raccolti. Tuttavia, attualmente assistiamo anche a un grande paradosso: da un lato, la quantità di dati su ogni individuo è in aumento, ma dall'altro l'uso di questi dati per scopi in ambito medico è ancora minimo. Spesso l'informazione longitudinale nelle decisioni viene tenuta in considerazione solo da un punto di vista qualitativo, con valutazioni a volte molto soggettive. Da un punto di vista metodologico, ciò è probabilmente dovuto alle difficoltà nell'affrontare i problemi del mondo reale legati al processo decisionale con una prospettiva che tiene conto dell'intero decorso di vita. L'obiettivo principale di questa Tesi è inserire i dati osservazionali in un quadro analitico per affrontare problemi specifici legati alla natura dinamica del processo decisionale nelle malattie croniche. Il riconoscimento che la medicina personalizzata nelle malattie croniche passi attraverso la creazione di nuovi sistemi di supporto alle decisioni che possano aiutare i decisori sanitari a sintetizzare ed elaborare le informazioni disponibili è stato il concetto guida di tutti i contributi presentati in questa Tesi. Pertanto, la ricerca presentata in questa tesi è dedicata allo sviluppo di un framework statistico che si muove in tre direzioni: i) sfruttare le informazioni passate sui biomarcatori e sul trattamento per aggiornare dinamicamente il rischio di eventi avversi nel tempo; ii) consentire la stima degli effetti del trattamento in contesti non sperimentali, tenendo conto delle sfide poste dalla dimensione temporale; iii) eseguire analisi di scenario per valutare le conseguenze di un intervento nel lungo periodo. A tal fine, metodi dalla letteratura sull'inferenza causale, l'analisi della sopravvivenza, l'analisi dei dati a misure ripetute, l'analisi dei dati funzionali, la farmacoepidemiologia e l'economia sanitaria sono stati combinati per produrre nuovi approcci statistici che affrontino specifici problemi clinici. Tutti i contributi presentati in questa tesi sono ampiamente motivati da specifiche domande di ricerca derivate da casi di studio del mondo reale. Inoltre, sono strettamente legati a vari tipi di fonti di dati longitudinali osservazionali utilizzati nel corso della Tesi, tra cui registri di malattia, database sanitari amministrativi, cartelle cliniche elettroniche e studi di popolazione.

Toward a dynamic approach to decision-making in chronic illness : a statistical framework using real-world longitudinal data

Gregorio, Caterina
2023/2024

Abstract

Non-communicable diseases remain the leading cause of mortality, morbidity, and healthcare cost burden worldwide. Decision-making in chronic diseases encompasses a wide range of prevention and treatment issues that health professionals at all levels face on an ongoing basis. Changes in individuals over time are of paramount importance in chronic diseases, as they affect their lives over a long period of time. During this time, some therapeutic decisions need to be reassessed as the individual's situation changes. An additional consideration that makes the management of chronic diseases such a challenging area today is the uncertainty associated with how the disease will evolve and how the medical decision will affect the individual, not only in the short term but also in the long term. The volume of healthcare data made available through digitization is now a reality. One of the most significant changes is the level of detail that can be provided about an individual patient. This is true both in terms of the heterogeneity of the information, as different data sources are integrated, and in terms of the temporal depth with which the data are collected. However, this period is also one of great paradox: on one hand, the amount of data about each individual is increasing, but on the other, the use of this data for research purposes is still minimal. Longitudinal information in decision-making is often only taken into account from a qualitative point of view, with assessments sometimes being very subjective. From a methodological point of view, this is probably due to the various challenges in addressing real-world problems related to decision-making employing a life-course perspective. The main focus of the Thesis is precisely the difficulty of embedding observational data in an analytical framework to address specific questions related to the dynamic nature of decision-making in chronic illness. The recognition that personalized medicine in chronic diseases goes through the creation of new decision support systems that can help healthcare decision-makers synthesize and process the available information has been the driving concept behind all the contributions presented. Therefore, the Thesis is devoted to the development of a statistical framework that moves in three directions: i) exploiting past information on biomarkers and treatment to dynamically update the risk of adverse events over time; ii) enabling the estimation of treatment effects in non-experimental settings, taking into account the challenges posed by the time dimension and iii) performing scenario analyses to assess the lifetime consequences of an intervention. To this end, methods from the literature on causal inference, survival analysis, analysis of repeated measures data, functional data analysis, pharmacoepidemiology, and health economics are combined to produce novel statistical approaches to address specific clinical problems. All contributions are motivated by research questions derived from real-world case studies. In addition, they are closely linked to various types of observational longitudinal data sources used, including disease registries, administrative health databases, electronic health records, and population-based studies.
CORREGGI, MICHELE
CONTI, MONICA
BARBATI, GIULIA
6-feb-2024
Toward a dynamic approach to decision-making in chronic illness : a statistical framework using real-world longitudinal data
Il processo decisionale nelle malattie croniche comprende un'ampia gamma di questioni relative alla prevenzione e al trattamento che i decisori in quest'ambito, a tutti i livelli, devono affrontare costantemente. Nel frattempo, le malattie non trasmissibili rimangono la principale causa di mortalità, morbilità e onere economico a livello mondiale. La dimensione temporale è di fondamentale importanza nelle malattie croniche, in quanto queste influenzano le vite degli individui affetti per un lungo periodo di tempo. Durante questo periodo, alcune decisioni terapeutiche devono essere rivalutate in base al cambiamento della situazione individuale. Un'ulteriore considerazione che rende la gestione delle malattie croniche un'area così impegnativa è l'incertezza associata all'evoluzione della malattia e all'impatto delle decisioni mediche sull'individuo, non solo a breve ma anche a lungo termine. Il volume di dati sanitari resi disponibili dalla digitalizzazione è ormai una realtà. Uno dei cambiamenti più significativi è la granularità dei dati, ovvero il livello di dettaglio fornito sul singolo paziente. Ciò è vero sia in termini di eterogeneità delle informazioni, con l'integrazione di diverse fonti di dati, sia in termini di profondità temporale con cui i dati vengono raccolti. Tuttavia, attualmente assistiamo anche a un grande paradosso: da un lato, la quantità di dati su ogni individuo è in aumento, ma dall'altro l'uso di questi dati per scopi in ambito medico è ancora minimo. Spesso l'informazione longitudinale nelle decisioni viene tenuta in considerazione solo da un punto di vista qualitativo, con valutazioni a volte molto soggettive. Da un punto di vista metodologico, ciò è probabilmente dovuto alle difficoltà nell'affrontare i problemi del mondo reale legati al processo decisionale con una prospettiva che tiene conto dell'intero decorso di vita. L'obiettivo principale di questa Tesi è inserire i dati osservazionali in un quadro analitico per affrontare problemi specifici legati alla natura dinamica del processo decisionale nelle malattie croniche. Il riconoscimento che la medicina personalizzata nelle malattie croniche passi attraverso la creazione di nuovi sistemi di supporto alle decisioni che possano aiutare i decisori sanitari a sintetizzare ed elaborare le informazioni disponibili è stato il concetto guida di tutti i contributi presentati in questa Tesi. Pertanto, la ricerca presentata in questa tesi è dedicata allo sviluppo di un framework statistico che si muove in tre direzioni: i) sfruttare le informazioni passate sui biomarcatori e sul trattamento per aggiornare dinamicamente il rischio di eventi avversi nel tempo; ii) consentire la stima degli effetti del trattamento in contesti non sperimentali, tenendo conto delle sfide poste dalla dimensione temporale; iii) eseguire analisi di scenario per valutare le conseguenze di un intervento nel lungo periodo. A tal fine, metodi dalla letteratura sull'inferenza causale, l'analisi della sopravvivenza, l'analisi dei dati a misure ripetute, l'analisi dei dati funzionali, la farmacoepidemiologia e l'economia sanitaria sono stati combinati per produrre nuovi approcci statistici che affrontino specifici problemi clinici. Tutti i contributi presentati in questa tesi sono ampiamente motivati da specifiche domande di ricerca derivate da casi di studio del mondo reale. Inoltre, sono strettamente legati a vari tipi di fonti di dati longitudinali osservazionali utilizzati nel corso della Tesi, tra cui registri di malattia, database sanitari amministrativi, cartelle cliniche elettroniche e studi di popolazione.
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