Modelli d'urna per il disegno adattivo di esperimenti clinici

This thesis project is focused on the study of new techniques that could improve the statistical survey, especially in a clinical setting. We deal with the problem of finding a randomized experimental design which could be easily applied in clinical trials. For this reason, we give special attention to adaptive-response randomized design. During the course of the experiment, these designs are able to change the strategy of experimentation in order to achieve the objectives set in advance. These techniques are well suited to medical research, as they offer the possibility to perform statistical tests which consider the needs of individual ethics, that is essential in a clinical context, so tied to the welfare of the people. Among the adaptive experimental designs we choose to study urn models at random reinforcement. In particular, the analysis have been focused on models which have a fixed asymptotic target for the proportion of the urn process. This value is the limit to which the proportion of patients assigned to the different treatments will converge asymptotically. Then we build a urn model with a fixed target allocation, proving a convergence result for the process consists of the proportion of urn. Simulation studies and comparisons with other experimental designs have made it possible to analyze in detail the properties of the new urn model.

Questo progetto di tesi è incentrato sullo studio di nuove tecniche che possano fornire miglioramenti significativi per l'indagine statistica, soprattutto in ambito clinico. Ci si è posti così il problema di trovare un disegno sperimentale randomizzato che incontrasse un naturale ambiente di applicazione nei test clinici. Per questo motivo si è pensato a disegni randomizzati adattivi alla risposta, che fossero capaci, durante la fase di svolgimento dell'esperimento, di modificare la strategia stessa di sperimentazione per raggiungere obiettivi fissati in precedenza. Queste tecniche si prestano molto bene alla ricerca medica, poichè offrono la possibilità eseguire test statistici considerando in essi esigenze di etica individuale, fondamentali in un contesto come quello clinico, così legato al benessere del singolo. Fra i disegni sperimentali adattivi si è scelto di studiare i modelli d'urna a rinforzo aleatorio. In particolare, l'analisi si è concentrata su quei modelli che abbiano un target asintotico, per il processo della proporzione nell'urna, fissato. Questo valore rappresenta il limite a cui la proporzione di pazienti, assegnati ai diversi trattamenti in studio, convergerà asintoticamente. Si è costruito dunque un modello d'urna che avesse un target di allocazione fissato, dimostrando un risultato di convergenza per il processo costituito dalla proporzione d'urna. Studi in simulazione e raffronti con altri disegni sperimentali hanno permesso di analizzare in dettaglio le proprietà del nuovo modello d'urna.