Innovation in the healthcare market : assessment real life scenarios and limitations. The Theranos case

This work regards the theme of the introduction of healthcare innovations in the market. The problem of the alignment between innovation and market is gaining importance due to two factors: the accelerated paste at which present innovation is running, and the increasing amount of resources absorbed by the healthcare market. Faster and more effective evaluation methods are therefore necessary. A more efficient decision-making supporting tool would in fact monitor and lower the amount of resources required. In this particular research context, the focus goes on current innovation evaluation tools, it then analyses a real case scenario (Theranos), highlighting the differences from the theoretical structure, and it then focuses on the limitations and criticisms surrounding the methodology and more precisely the aspects of evidence generation and evaluation with the aim to determine the feasibility and the key aspects to focus on in order to achieve an efficient and effective implementability. The three main goals of the paper are: - Determining how is the current evaluation process structured: this will be addressed through the presentation of the literature surrounding the topic; - Presenting a real case scenario, Theranos: this section will be dedicated to the analysis of the differences between the theoretical path that an innovation should follow in order to reach the market and the iter chosen by Theranos; - Presenting the major criticisms surrounding current evidence generation and evaluation methods along with the analysis of the methods used to manipulate them. The challenge therefore is to be able to find a balance between the speed of the evaluation methods and their accuracy and robustness.

Quand’è che un’innovazione o invenzione è ritenuta pronta ad essere introdotta sul mercato così da poter permettere ai consumatori di beneficiarne? Questa domanda solleva ancora numerosi dubbi ed è tuttora senza una risposta definitiva. Il problema dell'allineamento tra innovazione e mercato sta acquistando sempre maggiore importanza a causa del ritmo accelerato cui innovazione sta viaggiano. Sono quindi necessari metodi di valutazione sempre più veloci ed efficaci (mantenendo comunque livelli accettabili di robustezza, sicurezza, efficacia, ecc...) al fine di far fronte alla crescente complessità ed al crescente numero di innovazioni riguardanti il mondo sanitario. L'altra ragione che motiva l'implementazione di questo tipo di strumenti di valutazione è il crescente assorbimento di risorse da parte del mondo sanitario, uno strumento di supporto decisionale più efficace riuscirebbe infatti a monitorare ed a ridurre la mole di risorse necessarie. L’attuale percorso teorico cui un’innovazione dovrebbe sottoporsi per essere ritenuta valida, prevede la raccolta di prove che sono quindi valutate con metodi multidisciplinari (quali Health Technology Assessment o Medicine Evidence-Based), permettendo di giungere a conclusioni che saranno in grado di fornire informazioni utili ai decision-makers. L’HTA si è sviluppata come uno strumento fondamentale in grado di sostenere e aiutare le principali funzioni di un sano sistema sanitario. I suoi quattro aspetti principali sono: Orientamento al mondo Sanitario; Coinvolgimento di settori interdisciplinari; Applicazione di diverse metodologie di analisi; Enfasi sulla distribuzione e la divulgazione dei risultati ottenuti. (Cicchetti, 2008). Le prestazioni ottenibili da parte di un sistema sanitario sono rafforzate quando le relazioni tra questi fattori sono distinte, ma allo stesso tempo presentano dei benefici reciproci. A causa del costante aumento delle risorse necessarie (non solo di carattere economico) per lo sviluppo dei sistemi sanitari efficienti sia a livello nazionale che internazionale, l’HTA può rappresentare un valido strumento in grado di aiutare i decisori. La spesa sanitaria è in crescita a livello globale più che proporzionalmente rispetto allo sviluppo del relativo paese. In Italia, ad esempio, nel 2010, la spesa sanitaria (SS) ha rappresentato circa il 10% del PIL totale (Prodotto Interno Lordo), rispetto al 7% (SS/PIL) del 1995. (WHO - Global Health Expenditure Database). Dal punto di vista economico, l’HTA ha la funzione di gestire le attività, nonché di evidenziare possibili aree di disinvestimento al fine di ottenere una riduzione delle risorse assorbite. Comunemente, infatti, si riscontra la difficoltà di massimizzare i servizi sanitari, continuando a mantenerli sopra a benchmark prestabiliti, essendo soggetti a limitazioni di bilancio. Per esempio, negli Stati Uniti si sta attuando una ricerca comparativa al fine di stabilire le esigenze di bilancio primarie. Pertanto, valutazioni di copertura di questo tipo hanno un duplice impatto: possono sia stabilire l’accesso del paziente ad un determinato servizio o meno, che offrire l’opportunità di istruire e regolare il comportamento dei medici. (Holtz, 2007). L’EBM invece è un processo di sintesi dell’evidenza e decisione utilizzato per sostenere i pazienti e/o medici nelle loro decisioni. Si concentra principalmente su prove d'efficacia (termine che sarà rigorosamente definito in seguito) degli interventi e si concentra principalmente sulle decisioni che riguardano i singoli pazienti, oltre ad essere utile anche per lo sviluppo di linee guida cliniche che si riferiscono ai singoli pazienti. La presentazione delle principali differenze tra EBM e HTA avverrà su un paragrafo dedicato. (Luce, 2010). Poiché tutte le decisioni sono intraprese in assenza di informazioni perfette, i dati di maggior qualità sono ottenuti cercando di includere i medici nel processo di valutazione e ricevendo feedback dagli utenti finali (pazienti); questo significa cercare di evitare che informazioni limitate (o dati di bassa qualità) influenzino e guidino le decisioni. A seconda le prove disponibili (e la relativa qualità), l’HTA deve aiutare valutazione considerando i diversi fattori in gioco. In questo particolare contesto di ricerca, l'attenzione va su un aspetto specifico della valutazione dell'innovazione, le limitazioni e le critiche che circondano la metodologia e più precisamente gli aspetti di generazione dell’evidenza e la loro valutazione con l'obiettivo di determinare la fattibilità e gli aspetti chiave su cui concentrarsi al fine di ottenere un processo efficiente ed efficace. L'attenzione delle critiche e le limitazioni ricopre un aspetto importante poiché essendo uno strumento utilizzato dai decisori, è fondamentale evidenziare come esso possa essere influenzato e plagiato al fine di ottenere i risultati desiderati. Il lavoro è diviso in tre capitoli principali, ciascuno volto all’analisi di un preciso obiettivo di ricerca: RG1: come sono strutturati gli attuali processi di valutazione delle tecnologie? Il lavoro inizia con l’indicazione dei principali concetti sui quali si fondano gli strumenti di valutazione delle innovazioni in ambito sanitario, le aree che sono prese in considerazione per la loro valutazione, e gli attori coinvolti. Sarà importante valutare la loro robustezza e la loro affidabilità. L'interdipendenza tra HTA e lo sviluppo di un sistema sanitario "sostenibile" e supportabile deve essere attuata. RG2: Quanto può differire uno scenario reale dal procedimento teorico nel raggiungere il mercato? Dopo aver spiegato come gli attuali strumenti di valutazione sono strutturati, e quindi presentando quale dovrebbe essere il percorso che una nuova innovazione dovrebbe essere al fine di raggiungere il mercato, viene introdotto uno scenario reale: Theranos. Questo mostrerà la procedura alternativa che la compagnia ha utilizzato, che le consente di raggiungere i consumatori finali mantenendo la segretezza sulla propria tecnologia (chiave del suo successo competitivo). Lo studio si concentrerà principalmente sui grandi (potenziali) punti di forza e debolezza che l'azienda possiede. Si concentrerà quindi su come ognuno di questi aspetti è legato agli strumenti di valutazione delle tecnologie, mostrando in che modo ognuno di essi sarebbe stato affrontato se avesse seguito l’iter teorico. RG3: Il processo teorico è abbastanza robusto, in grado quindi di garantire un'esecuzione trasparente (dall’introduzione dell'innovazione all'input per il decisore), e come può essere migliorato? Un'analisi approfondita sarà intrapresa per mostrare come l’evidenza può essere estrapolata manipolando, con diverse tecniche, l'esecuzione, la conduzione e l'interpretazione dei dati nei vari studi. Questa sezione comprende sia i metodi principali utilizzati per raggiungere risultati desiderati, che gli strumenti più comuni e i criteri di randomizzazione. Il primo capitolo contiene una breve descrizione dei metodi di valutazione delle tecnologie sanitarie, nonché alcune caratteristiche generali che portano a diversi problemi e limitazioni. Mentre questa seconda parte del capitolo si concentra sull’organizzazione teorica dei contenuti. Nel secondo capitolo, viene intrapresa una panoramica della letteratura partendo dall’elucidazione dei confini delle metodologie di valutazione. A seguire vengono presentati alcuni metodi di valutazione economica, confrontando il costo dell'innovazione con la corrispettiva efficienza, utilità ed i benefici ad essa connessi, al fine di spiegare quali sono le caratteristiche principali su cui i decisori internazionali basano le loro scelte. Il terzo capitolo, quindi, presenta il caso di Theranos, una società americana privata, in cui non è stato intrapreso il normale iter di valutazione. Dopo aver introdotto le principali caratteristiche che la descrivono, sono descritti i possibili-plausibili benefici derivanti dalla sua innovazione. L'ultima parte del capitolo si concentrerà invece sulle limitazioni e i possibili rischi associati alla commercializzazione dei servizi di Theranos. Dopo aver spiegato i potenziali benefici e rischi/danni relativi a questo tipo di comportamento, il quarto capitolo mette in evidenzia i limiti e le critiche che coinvolgono la generazione e la valutazione dell’evidenza negli studi. Come sarà spiegato più avanti, questo comporta limitazioni principalmente di due tipi: - Problematiche relative alla progettazione e struttura teorica degli studi; -Problemi derivanti dall'applicazione opportunistica e fuorviante di strumenti validi. Andiamo ora a chiarire la strategia di ricerca e metodologia adottata per tutta la ricerca. L'approccio metodologico è basato sull'identificazione delle parole/termini chiave di pertinenza di ogni capitolo, selezionando, attraverso i principali motori di ricerca scientifici (Google Scholar, PubMed, e ClinicalTrials) gli articoli più rilevanti. Health Technology Assessment (HTA), Evidence Based Medicine (EBM), Cost-Efficiency Analysis (CEA), Cost-Utility Analysis (CUA), e Cost-Benefit Analysis (CBA), per il secondo capitolo. Theranos, Microfluidics, Lab On Chip, Lab Developed Tests (LTD), Nanotainer, Microsample, Finger-Stick, Finger-Prick, Food and Drug Administration (FDA), FDA Clearance Waiver, Multiparametric Testing, and Discrete Testing nel terzo capitolo. Criticisms and Limitations of Technology Assessment, Bias in Randomized Trials, Definition of Evidence, Alteration of Randomized Trials per il quarto capitolo. Sono stati presi in considerazione gli articoli scientifici più pertinenti per ciascuna sezione, estendendo la ricerca all’analisi, quando necessaria, agli articoli citati da questi ultimi. Dopo aver definito un procedimento logico per la selezione degli articoli, l'obiettivo è stato quello di essere in grado di definire cosa rende un articolo "rilevante”. Dopo aver analizzato ciascun articolo ritenuto rilevante, è stata intrapresa una breve valutazione degli articoli citati. Questo processo è stato iterato fino a quando non è stato trovato nessun nuovo articolo significativo. Nel momento in cui emergono più articoli riguardanti lo stesso argomento, ed i concetti riportati risultano in qualche modo contrastanti, i criteri adottati per stabilire quale articolo/i prendere in considerazione si basano su tre caratteristiche (ordinate per rilevanza soggettiva): - Importanza della pubblicazione: considerando su quale rivista l'articolo è stato pubblicato e da quanti altri articoli scientifici è citato; - Data di pubblicazione: dando priorità agli articoli più recenti; - Numerosità dell’opinione espressa: dando priorità ai lavori a favore dell’opinione di maggioranza. Una volta identificati gli articoli ritenuti validi (utilizzando i criteri di cui sopra), è stata intrapresa la loro analisi, completandola con una valutazione soggettiva.