Comparative effectiveness research (CER) consists of all the methods aimed at comparing the clinical effectiveness of different treatments. Clinical studies that are mostly used in CER are the randomized controlled trials (RCT) and the observational studies (OS), both characterized by advantages and limitations. Some decision makers are reluctant to use evidence coming from OS, since these studies suffer from confounding by indication. However, there are methods aimed at solving this problem, like multivariate regression models, propensity score analysis (PSA) and instrumental variable analysis (IVA). The aim of the project is the evaluation of the effectiveness of preoperative radiotherapy for rectal cancer treatment, through a retrospective observational study based on SEER (Surveillance, Epidemiology and End Results) data analysis; the effectiveness of this treatment was demonstrated by several studies. To this aim, inclusion criteria similar to those reported in the reference studies were applied. The work consisted in the analysis of the extracted dataset and in the application of PSA and IVA techniques. Patient characteristics were compared through specific statistical tests, whereas treatments’ effectiveness was assessed through the Kaplan-Meier method, the log-rank test and the Cox proportional hazards multivariate regression model. The current study did not show a statistically significant benefit of preoperative radiotherapy. Furthermore, findings show the strong presence of confounding by indication; however, the applied methods did not substantially change the results. Nevertheless, the most important limitation of CER based on SEER data analysis seems to be the lack of important clinical information. In conclusion, current findings show that SEER data should be used with caution for what concerns CER. In fact, the application of methods that control for confounding by indication could not be sufficient. However, it is necessary not to stop the improvement of CER based on OS studies; it is believed that, in the future, CER will be more and more related to big data.

La ricerca di efficacia comparativa (CER) comprende tutte quelle metodologie atte a comparare l’efficacia clinica di diversi trattamenti. Gli studi più utilizzati in ambito CER sono i trial clinici controllati e randomizzati (RCT) e gli studi osservazionali (OS), entrambi caratterizzati da vantaggi e svantaggi. Una parte dei decisori è riluttante nell’utilizzare l’evidenza proveniente da studi OS, in quanto caratterizzati dal problema del confondimento da indicazione. Tuttavia, esistono metodi per il controllo di quest’ultimo, tra cui i modelli di regressione multivariata, l’analisi con indici di propensione (PSA) e l’analisi con variabili strumentali (IVA). L’obiettivo del presente lavoro di tesi consiste nella valutazione dell’efficacia della radioterapia pre-operatoria nel trattamento del cancro al retto, attraverso uno studio osservazionale retrospettivo basato sull’analisi dei dati SEER (Surveillance, Epidemiology and End Results); l’efficacia di tale trattamento è stata dimostrata in diversi lavori precedentemente pubblicati. A questo scopo, sono stati applicati criteri di inclusione simili a quelli riportati negli studi di riferimento. Si è proceduto analizzando il dataset estratto e successivamente applicando la PSA e l’IVA. Le caratteristiche dei pazienti sono state comparate attraverso opportuni test statistici, mentre l’efficacia dei trattamenti è stata valutata attraverso il metodo di Kaplan-Meier, il log-rank test e il modello di regressione multivariata a rischi proporzionali di Cox. In nessun caso è stato dimostrato un beneficio statisticamente significativo della radioterapia pre-operatoria. È stata evidenziata la forte presenza di confondimento da indicazione all’interno del dataset; ciononostante, i metodi applicati non hanno cambiato l’esito dell’analisi. Tuttavia, il problema principale della CER basata sull’analisi dei dati SEER sembra essere l’assenza di importanti informazioni di natura clinica. In conclusione, dai risultati emerge la necessità di esercitare molta cautela nell’utilizzare i dati SEER per condurre studi CER. I metodi per il controllo del confondimento da indicazione potrebbero, infatti, non risultare sufficienti. Tuttavia, è necessario non interrompere il processo di miglioramento della CER basata su studi OS, anche attraverso l’utilizzo dei big data e delle relative tecniche analitiche.

Ricerca di efficacia comparativa basata su studi osservazionali : il caso della radioterapia pre-operatoria nel trattamento del cancro al retto

TALAMONI, DAVIDE
2015/2016

Abstract

Comparative effectiveness research (CER) consists of all the methods aimed at comparing the clinical effectiveness of different treatments. Clinical studies that are mostly used in CER are the randomized controlled trials (RCT) and the observational studies (OS), both characterized by advantages and limitations. Some decision makers are reluctant to use evidence coming from OS, since these studies suffer from confounding by indication. However, there are methods aimed at solving this problem, like multivariate regression models, propensity score analysis (PSA) and instrumental variable analysis (IVA). The aim of the project is the evaluation of the effectiveness of preoperative radiotherapy for rectal cancer treatment, through a retrospective observational study based on SEER (Surveillance, Epidemiology and End Results) data analysis; the effectiveness of this treatment was demonstrated by several studies. To this aim, inclusion criteria similar to those reported in the reference studies were applied. The work consisted in the analysis of the extracted dataset and in the application of PSA and IVA techniques. Patient characteristics were compared through specific statistical tests, whereas treatments’ effectiveness was assessed through the Kaplan-Meier method, the log-rank test and the Cox proportional hazards multivariate regression model. The current study did not show a statistically significant benefit of preoperative radiotherapy. Furthermore, findings show the strong presence of confounding by indication; however, the applied methods did not substantially change the results. Nevertheless, the most important limitation of CER based on SEER data analysis seems to be the lack of important clinical information. In conclusion, current findings show that SEER data should be used with caution for what concerns CER. In fact, the application of methods that control for confounding by indication could not be sufficient. However, it is necessary not to stop the improvement of CER based on OS studies; it is believed that, in the future, CER will be more and more related to big data.
ING - Scuola di Ingegneria Industriale e dell'Informazione
28-apr-2017
2015/2016
La ricerca di efficacia comparativa (CER) comprende tutte quelle metodologie atte a comparare l’efficacia clinica di diversi trattamenti. Gli studi più utilizzati in ambito CER sono i trial clinici controllati e randomizzati (RCT) e gli studi osservazionali (OS), entrambi caratterizzati da vantaggi e svantaggi. Una parte dei decisori è riluttante nell’utilizzare l’evidenza proveniente da studi OS, in quanto caratterizzati dal problema del confondimento da indicazione. Tuttavia, esistono metodi per il controllo di quest’ultimo, tra cui i modelli di regressione multivariata, l’analisi con indici di propensione (PSA) e l’analisi con variabili strumentali (IVA). L’obiettivo del presente lavoro di tesi consiste nella valutazione dell’efficacia della radioterapia pre-operatoria nel trattamento del cancro al retto, attraverso uno studio osservazionale retrospettivo basato sull’analisi dei dati SEER (Surveillance, Epidemiology and End Results); l’efficacia di tale trattamento è stata dimostrata in diversi lavori precedentemente pubblicati. A questo scopo, sono stati applicati criteri di inclusione simili a quelli riportati negli studi di riferimento. Si è proceduto analizzando il dataset estratto e successivamente applicando la PSA e l’IVA. Le caratteristiche dei pazienti sono state comparate attraverso opportuni test statistici, mentre l’efficacia dei trattamenti è stata valutata attraverso il metodo di Kaplan-Meier, il log-rank test e il modello di regressione multivariata a rischi proporzionali di Cox. In nessun caso è stato dimostrato un beneficio statisticamente significativo della radioterapia pre-operatoria. È stata evidenziata la forte presenza di confondimento da indicazione all’interno del dataset; ciononostante, i metodi applicati non hanno cambiato l’esito dell’analisi. Tuttavia, il problema principale della CER basata sull’analisi dei dati SEER sembra essere l’assenza di importanti informazioni di natura clinica. In conclusione, dai risultati emerge la necessità di esercitare molta cautela nell’utilizzare i dati SEER per condurre studi CER. I metodi per il controllo del confondimento da indicazione potrebbero, infatti, non risultare sufficienti. Tuttavia, è necessario non interrompere il processo di miglioramento della CER basata su studi OS, anche attraverso l’utilizzo dei big data e delle relative tecniche analitiche.
Tesi di laurea Magistrale
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Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/10589/133378