Linking patents to clinical trial success: the role of knowledge in drug development

Innovation is a key driver of economic growth and technological progress, particularly in the pharmaceutical sector, where the intersection of science and technology is critical in the development of new therapeutics. This thesis examines how technological knowledge embedded and recombined in patents affects the likelihood of clinical trials reaching high stages of development. Focusing on the mRNA vaccine field, I developed a novel method to semantically match patents and clinical trials using the PATSPECTER language encoder model and cosine similarity. This allowed the construction of a matched dataset linking textual content across both sources. Several patent-based indicators—such as related patent count, cumulative family size, technological scope (IPC codes), and cited prior knowledge—are then evaluated using a multifactor logistic regression model to assess their effect on trial progression. Findings show a consistent negative association between these patent-related variables and clinical development advancement. While extensive patenting activity and technological diversity often signal innovation, they may also reflect strategic delays, coordination complexity, or an exploratory orientation that hinders actual implementation in subsequent stages. This is particularly prevalent in fields like mRNA, where dense patent thickets and fragmented ownership can complicate development. Conversely, positive and significant effects are observed for institutional and trial-related variables. Collaborations, institutional maturity, and competitive R&D environments are all associated with improved trial progression, highlighting the value of organizational experience, multidisciplinary coordination, and competitive urgency. Overall, these results suggest that while access to large and broad knowledge repositories is essential, the success of clinical innovation may ultimately depend on the ability to absorb and apply that knowledge in specialized and implementationoriented frameworks. Furthermore, this thesis contributes to our understanding of the interaction between knowledge areas and organizational capabilities, and the effects that these may have on innovation outcomes in technologically complex domains.

L'innovazione è un motore fondamentale della crescita economica e del progresso tecnologico, in particolare nel settore farmaceutico, dove l'intersezione tra scienza e tecnologia è fondamentale per lo sviluppo di nuove terapie. Questa tesi esamina come le conoscenze tecnologiche incorporate e ricombinate nei brevetti influenzano la probabilità che le trial clinici raggiungano stadi avanzati di sviluppo. Concentrandomi sul campo dei vaccini a mRNA, ho sviluppato un metodo innovativo per abbinare semanticamente brevetti e sperimentazioni cliniche utilizzando il modello di codifica linguistica PATSPECTER e la similarità coseno. Ciò consente di costruire un set di dati abbinati che collega i contenuti testuali di entrambe le fonti. Diversi indicatori basati sui brevetti, come il numero di brevetti correlati, la dimensione cumulativa della famiglia, l'ambito tecnologico (codici IPC) e le conoscenze precedenti citate, vengono quindi valutati utilizzando un modello di regressione logistica multifattoriale per valutare il loro effetto sulla progressione della sperimentazione. I risultati mostrano un'associazione negativa consistente tra queste variabili relative ai brevetti e l'avanzamento dello sviluppo clinico. Sebbene un'intensa attività di brevettazione e la diversità tecnologica siano spesso indice di innovazione, possono anche riflettere ritardi strategici, complessità di coordinamento o un orientamento esplorativo che ostacola l'effettiva implementazione nelle fasi successive. Ciò è particolarmente diffuso in settori come quello dell'mRNA, dove la fitta rete di brevetti e la frammentazione della proprietà possono complicare lo sviluppo. Al contrario, si osservano effetti positivi e significativi per le variabili istituzionali e relative alla sperimentazione. Le collaborazioni, la maturità istituzionale e gli ambienti competitivi di ricerca e sviluppo sono tutti associati a un miglioramento della progressione della sperimentazione, evidenziando il valore dell'esperienza organizzativa, del coordinamento multidisciplinare e dell'urgenza competitiva. Nel complesso, questi risultati suggeriscono che, sebbene l'accesso a grandi e ampi archivi di conoscenze sia essenziale, il successo dell'innovazione clinica può dipendere in ultima analisi dalla capacità di assorbire e applicare tali conoscenze in contesti specializzati e orientati all'attuazione. Inoltre, questa tesi contribuisce alla nostra comprensione dell'interazione tra aree di conoscenza e capacità organizzative e degli effetti che queste possono avere sui risultati dell'innovazione in settori tecnologicamente complessi.